安斯泰来制药和Vical宣布，作为一种针对巨细胞病毒（CMV） 阳性的造血干细胞移植（HSCT）接受者而开发的研究性DNA疫苗ASP0113，在III期HELIOS临床试验中未达到其主要或次要终点。该疫苗耐受性好，且注射部位的反应是通常所报道的不良事件。安斯泰来的开发总裁表示：对于CMV终末器官疾病的整体生存率下降在研究中没有显示出显着改善，我们感到失望。但要感谢参与这个重要试验的病人和临床医生。该临床III期试验设计旨在评价ASP0113，对比安慰剂，在接受异基因HSCT的CMV血清阳性受者中的有效性。在移植后的第一年，使用总死亡率和CMV末端器官疾病的主要复合终点来评估效力，而该终点未被达到。第一个方案限定的CMV病毒血症时间的次要终点和第一次使用判定的CMV特异性抗病毒疗法的时间也未被达到。Vical公司的首席执行官表示：临床III期的结果令人失望。安斯泰来和Vical的员工们、研究者和研究现场的人员在这项研究中做的相当出色，但不幸的是，这种疫苗无法为这个难治的患者群体提供全因死亡率的保护。该临床III期试验是一项1：1随机、双盲、安慰剂对照的研究，共招募了514名接受造血干细胞移植的CMV血清阳性受试者。通过供受体的相关性和供体CMV血清状态进行随机化分层。受试者移植后随访1年。CMV是一种疱疹病毒，在美国估计有一半以上的成年人到50岁时会被感染，在发展中国家更为普遍。健康的免疫系统通常保护感染者免受CMV疾病侵扰，但不能预防或清除潜伏感染。免疫系统功能不全的个体伴有CMV重新激活的高风险，可能会导致严重的疾病或死亡。这些处于高风险的群体包括HCT和实体器官移植受者，以及母亲在怀孕期间首先感染的婴儿。ASP0113是一种被设计用于预防CMV-血清阳性HCT受者的CMV疾病和相关并发症的研究性候选疫苗，是一种编码CMV磷蛋白65和诱导细胞和体液免疫应答的糖蛋白B抗原的二价体DNA疫苗，由专有的基于泊洛沙姆的载体系统配制而成。ASP0113最初由Vical开发，与Astellas合作进行进一步的开发和商业化。该药物在美国和欧洲被认定为孤儿药物。