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基因编辑的干细胞有望消除HIV
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基因编辑的干细胞有望消除HIV

【概要描述】

基因编辑的干细胞有望消除HIV

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  • 分类:新药研究动态
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  • 发布时间:2019-05-22 02:00
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      2007年,HIV阳性患者接受了骨髓干细胞移植以治疗白血病。而这个过程却意外地清除了他体内的HIV,可能是由于供体细胞的CCR5基因发生突变,使他对HIV产生了抗性。但是要找到携带CCR5突变的供体是很困难的,同时这种移植对于健康的HIV阳性患者而言是非常危险的,因为供体细胞有可能攻击自身细胞。为了解决这个问题,研究人员现在正在探索使用基因编辑技术给病人自身的干细胞引入CCR5突变。在过去的工作中,他们证明了他们可以安全的从健康猕猴身上取出骨髓干细胞、编辑CCR5基因并进行回输,而CCR5突变细胞成功地增殖了。现在,研究人员在感染SHIV并接受抗逆转录病毒治疗的猕猴身上使用相同的技术,使它们与正在接受治疗以降低HIV水平的HIV病人相似。研究人员发现在移植了CCR5基因突变的骨髓干细胞后,这些细胞在猕猴体内成功增殖,产生了携带CCR5突变的白细胞,因此对SHIV产生了抗性。他们对猕猴进行组织学分析,成功在HIV病毒库出发现了基因编辑的细胞,他们发现这些基因编辑后的细胞可以减小这些库的尺寸,这具有重要意义,因为这些病毒库随时都可能被激活产生更多的SHIV,而抗逆转录病毒疗法对它们无效。随着时间延长,这些猕猴只有4%的白细胞携带CCR5突变,而如果没有继续抗逆转录病毒疗法,这不足以消除SHIV。

      研究人员现在在尝试提高他们基因编辑技术的效率以提高这一比例,同时将尝试与其他疗法联合以便最终可以帮助治疗感染HIV的病人。

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